Geninjektion schenkt kleinem Mädchen Gehör
Opal Sandy wurde taub geboren, sie leidet erblich bedingt unter auditorischer Neuropathie. Als jüngste Probandin nimmt sie an einer…
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Bahnbrechender Therapieansatz: Geninjektion schenkt kleinem Mädchen Gehör
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Hallo Leo
Interessanter Artikel, zwar etwas kurz, habe allerdings schon letztes darüber gelesen. Ich habe allerdings zur seit noch das Problem bei den Gentherapien was die Langzeit folgen sein können! Da sich ja die Zellen mit der Zeit erneuern irgendwie was entwickelt was man nicht will (zb Tumore).
Gruß Joachim
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Das ist sehr interessant. In diesem speziellen Fall der erblichen auditorischen Neuropathie halte ich mögliche Langzeitfolgen der Gentherapie für irrelevant, weil für mich das Ziel wichtiger ist.
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Definitiv überwiegt da der Nutzen das Risiko. Diese spezielle Gentherapie hilft aber nur Kindern mit einer Mutation des Otoferlin-Gens, die dewegen von Geburt an schwerhörig sind. Über einen Virus als Vektor ("Genfähre") wird eine korrekte Variante dieses Gens in die Cochlea gespritzt. Die für die Weiterleitung der Signal wichtigen Nervenzellen werden dadurch wieder funktionsfähig gemacht. Soweit ich es verstehe, reicht auch diese einmalige Injektion aus - solange diese Nervenzellen leben, bleiben sie funktionsfähig.
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Das Mädchen hat auf einem Ohr trotzdem ein CI bekommen. Also scheint man dem durchschlagenden Erfolg nicht zu trauen?
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Das Mädchen hat auf einem Ohr trotzdem ein CI bekommen. Also scheint man dem durchschlagenden Erfolg nicht zu trauen?
Wahrscheinlich. Wäre riskant gewesen, auf beiden Ohren gleich auf die neue Therapie zu setzen, wenn sich am Ende herausstellt, dass es doch nicht so gut funktioniert. Man hätte dann wertvolle Zeit verschenkt, in dem sich beim Baby das Hörverständnis entwickelt. Das Ganze ist ja noch völlig neu. Und Ein Baby kann ja nicht sofort die Rückmeldung geben, wie gut es mit der Therapie tatsächlich hört. Das stellt sich erst im Laufe der Zeit heraus.
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So eine Gentherapie hatte ich mir vor über 10 Jahren in den Diskussionen mit Freunden vorgestellt, bevor ich mich für meine zwei CIs entschieden hatte. Allerdings ist das hier ein spezieller Fall und für sehr viele Patienten nicht nutzbar, weil sich die Technik dahinter noch am Anfang befindet. Aber in der Zukunft könnten damit vielleicht einmal die CIs überflüssig werden.
Mich wundert es ein bisschen, dass das Video erst jetzt bei NTV zu sehen ist. Den Artikel mit der Erfolgsmeldung dazu gibt es bereits seit Mai 2024.
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Allerdings ist das hier ein spezieller Fall und für sehr viele Patienten nicht nutzbar, weil sich die Technik dahinter noch am Anfang befindet. Aber in der Zukunft könnten damit vielleicht einmal die CIs überflüssig werden.
Diese Genmutation ist extrem selten, und nur in diesen Fällen anwendbar. Wahrscheinlich wird eine derartige Therapie auch bei anderen Fällen von genetisch bedingter Schwerhörigkeit möglich sein. In den meisten Fällen hat eine Schwerhörigkeit oder Taubheit aber andere Ursachen. Das CI wird also wohl weiter nötig sein. Es sei denn, man findet einen Weg, generell abgestorbene oder beschädigte Haarzellen zu regenerieren. Daran wird zwar geforscht, aber wir sind noch weit davon entfernt.
Es gibt auch einen Ansatz, Gentechnik mit dem CI zu kombinieren. Hierbei wird der Hörnerv gentechnisch lichtempfindlich gemacht und dann werden kleine Leuchtdioden statt Elektroden eingesetzt, und zwar viel mehr davon, als man üblicherweise Elektroden hat. Dies macht hier Sinn, weil die Reizung durch Licht punktgenauer ist, d.h. nicht so sehr räumlich streut. Das ist ja der Grund, warum bei den klassischen CIs nur so erbärmlich wenige Elektroden verwendet werden können.
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Über das "Licht CI" wird schon 10 Jahre gesprochen. Und in letzter Zeit war auch nichts mehr zu hören und zu lesen.
Man schätzt, dass weit die Hälfte der Frühschwerhörigen wegen genetischen Ursachen schwerhörig ist. Insofern könnte diese Therapie der Anfang einer sehr wirkungsvollen Therapiemethode sein.
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Über das "Licht CI" wird schon 10 Jahre gesprochen. Und in letzter Zeit war auch nichts mehr zu hören und zu lesen.
Keine Sorge, es wird weiter daran geforscht, siehe z.B. hier. Bis zur Praxistauglichkeit ist es immer ein langer Weg.
Man schätzt, dass weit die Hälfte der Frühschwerhörigen wegen genetischen Ursachen schwerhörig ist. Insofern könnte diese Therapie der Anfang einer sehr wirkungsvollen Therapiemethode sein.
Das klingt plausibel. Spätere Schwerhörigkeit ist allerdings weitaus häufiger. Wobei da aber nicht immer ein CI nötig ist, oft reicht ein konventionelles Hörgerät.
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Hallo
Bei dem Thema Gentherapie muss erstmal eine Zulassung bekommen und dann kommt noch die Frage die Kosten dafür, die sind zurzeit noch echt teuer!
Gruß Joachim
